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피에이치파마, “알파-1 항트립신 결핍증 치료제” 유럽 임상2상 IND 승인

구분
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작성일
2020-01-13
첨부파일

▶ ‘PHP-303’ NASH(비알코올성지방간염) 외에 희귀 유전 질환 치료제로 적응증 확대

 

혁신신약 연구개발 기업 피에이치파마(대표이사 허호영, 김재식)은 최근 영국 및 아일랜드 허가당국으로부터 PHP-303의 알파-1 항트립신 결핍증 치료 적응증에 대한 임상 2상 시험 계획서(IND)의 최종 승인을 받았다고 13일 밝혔다. 

 

알파-1 항트립신 결핍증(AATD, Alpha-1 Antitrypsin Deficiency)은 알파-1 항트립신(alpha-1 antitrypsin)이라고 불리는 항단백질분해효소의 결핍으로 나타나는 희귀 유전 질환으로, 알파-1 항트립신 결핍으로 인해 호중구 엘라스타아제 (단백질분해효소의 일종으로 체내에서 손상된 세포나 오래된 세포들을 없애는 작용을 함)가 과도하게 활성화되어 폐 조직이 손상되어 폐기종이 발생하거나 만성폐쇄성폐질환의 악화 등이 발생한다. 주로 유럽 또는 북미인에게서 발생하며, 전세계 치료제 시장규모는 2025년까지 18억 달러 이상으로 성장할 것으로 예상된다. 

 

피에이치파마가 2017년 독일 Bayer사로부터 도입한 PHP-303은 선택적이며 강력한 경구용 호중구 엘라스타아제 억제제로서 비알콜성지방간염(NASH) 치료제 개발 목적으로 도입하였으며, 해당 항염증 기전이 유전적인 알파-1 항트립신 결핍 시에 나타나는 폐 조직 손상 및 전신 합병증을 효과적으로 치료할 수 있을 것으로 기대되어 적응증을 확장하여 임상을 추진하고 있다. 

 

피에이치파마의 김재식 대표는, “PHP-303은 유럽에서 진행된 다수의 임상시험을 통해, 충분한 안전성과 내약성을 가진 것으로 확인되었으며, 물질 도입 이후 미국 FDA로부터 IND 승인을 받아 건강인을 대상으로 진행한 제1b상 임상(단회투여용량증가시험, 반복투여용량증가시험)에서도 안전성과 내약성을 재확인한 바 있다.”며, “유럽 임상2상을 성공적으로 진행한 후 기술 이전도 함께 진행해 나갈 예정”이라고 밝혔다.

 

이외에도 피에이치파마는 알파-1 항트립신 결핍증 환자 지원 재단인 미국의 ‘알파-1 파운데이션’으로부터 외국 기업 최초로 지원 과제로 선정되어 신약 개발 비용을 지원 받았고, 재단의 지원 아래 환자 모집 등 임상을 효율적으로 진행할 수 있을 뿐만 아니라 향후 치료제 출시 시 약품의 사용에도 적극적인 지원을 받을 수 있을 것으로 기대하고 있다. 

 

2015년에 설립된 피에이치파마는 한국과 미국 실리콘밸리에 거점을 두고 정상안압 녹내장 치료제, NASH 치료제, 유전질환 치료제, ADC 항암제 등의 파이프라인을 보유하고 있으며, 다양한 혁신 신약을 연구 개발하는 회사이다. 피에이치파마의 정상안압 녹내장 치료제는 현재 임상 2상을 완료하고 한국, 일본, 중국에서 임상 3상을 진행할 예정이고, NASH 치료제는 미국에서 임상 2상을 진행할 예정이다. 또한, 피에이치파마는 ADC용 신규 기전의 톡신 프로젝트를 통해 ADC 항암제를 개발하고 있으며, 최근 미국의 이뮤놈, 벤테라퓨틱스 등의 바이오텍 회사들과 이들 톡신에 대한 공동 연구 및 라이센스 아웃 계약을 체결한 바 있다. 

 

한편, 피에이치파마는 지난 12월 기술 특례 상장을 위한 기술성 평가를 통과하고 한국투자증권과 KB증권을 공동 주간사로 선정하여 상장을 준비 중이다.