PHP-303

PHP-303PH PHARMA

PHP-303은 높은 선택성과 효능을 가진 Best-in-class 호중구 엘라스타아제 억제제 (Neutrophil elastase inhibitor)로서 타겟 효소의 생리활성 형태를 무력화하는 신규 작용기전으로 높은 효능의 항염증 작용을 나타냅니다. PHP-303 은 항염증작용을 보임과 동시에 인슐린 저항성을 개선하여 타겟 질환인 NASH의 초중기 모두에서 효능을 보일 것으로 기대합니다. 또한 AATD 등의 유전질환에서도 효능을 발휘할 수 있을 것으로 예상됩니다.

개발현황

  • 피에이치파마는 2017년 3월 글로벌 제약사인 Bayer AG로부터 PHP-303을 취득. Bayer AG는 호흡기 관련 적응증으로 임상 2상 완료하여 안정성과 타겟억제작용을 확인.
  • 피에이치파마는 PHP-303에 대해 NASH를 적응증으로 신약개발을 준비중이며, 2019 임상 1b (SAD/MAD) 완료
  • 유전질환인 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 적응증 확대로 유럽 임상 2상 승인 완료

비알코올성지방간염(NASH)이란?

비알코올성지방간염(NASH)은 음주와 관계없이 간세포 내에 중성지방이 축적되어 염증이 발생하는 간질환으로 적절한 치료가 동반되지 않으면 간경화 및 간암까지 발전합니다. 현재 치료약이 존재하지 않으며, 2030년까지 시장규모는 USD 37.1B에 달할 것으로 예상됩니다.

NASH 시장 전망 (십억, USD)

미국
유럽
일본

알파-1항트립신결핍증(AATD)이란?

알파-1항트립신결핍증(AATD, Alpha-1 Antitrypsin Deficiency)은 알파-1 항트립신(alpha-1 antitrypsin, A1AT)이라고 불리는 단백질의 결핍으로 나타나는 유전 질환입니다. 현재 전 세계적으로 알파-1 항트립신 치료제 시장 규모는 약 10억 달러에 달하고 있으며, 2025년까지 약 18억 달러로 성장할 것으로 예측됩니다.

AATD 시장 전망 (백만, USD)

(출처: DelveInsight)

급성호흡곤란증후군(ARDS)이란?

급성호흡곤란증후군(ARDS)은 폐포 모세혈관의 심각한 염증으로 사망에까지 이를 수 있는 심각한 응급질환입니다. 원인으로는 신체적 외상, 독성물질흡입, 중증 혈액감염 및 폐렴과 같은 중증 폐 질환 등이 있으며, 최근 코로나 바이러스(COVID-19) 감염의 치명적 합병증으로 알려졌습니다. 코로나19 감염 시 호중구 엘라스타아제(NE)가 과도하게 분비되는데, 잠재적 베스트 인 클래스(Best-in-class) 호중구 엘라스타아제 억제제인 PHP-303를 사용하여 중증 코로나-19 환자의 급성 폐 합병증 및 폐기능 손상을 완화 시킬 수 있을 것으로 기대됩니다. 피에이치파마는 미국 국방성의 지원을 받아 PHP-303을 이용한 코로나-19 급성호흡곤란증후군 치료제를 개발중입니다.

(Reviewed in Mediators of Inflammation: Borges et al., 2020)

임상자문단

David Brenner

M.D.

  • UCSD 의과학부 부총장
  • UCSD 의과대학 학장
  • AATD 재단(Alpha-1 Foundation) 이사
  • 알코올음료연구재단(ABMRF) 이사
  • 미국 임상협회(ASCI), 내과의사협회(ACP), 위장관학회(AGA),
    임상기후학회(ACCA) 전문위원 및 이사

Jerrold Olefsky

M.D.

  • UCSD 의과대학 내분비대사내과 교수
  • UCSD 의과대학 부학장
  • 미국 의예학연구소 위원

Rohit Loomba

M.D.

  • UCSD 의과대학 위장관부문 교수
  • UCSD 의과대학 역학과 겸임 교수
  • 미국간재단(ALF) 연구 심사위원단 공동의장
  • 미국간학회 정회원
  • UCSD 비알콜성지방간질환 중개연구부문 창립이사

Brent Neuschwander-Tetri

M.D.

  • 세인트루이스대학교 의과대학 소화기 및 간내과 교수
  • 미국간학회 정회원