PHP-303 (AATD) (deactived)

PHP-303

PH PHARMA

PHP-303은 높은 선택성과 효능을 가진 Best-in-class 호중구 엘라스타아제 억제제 (Neutrophil elastase inhibitor)로서 타겟 효소의 생리활성 형태를 무력화하는 신규 작용기전으로 높은 효능의 항염증 작용을 나타냅니다. PHP-303 은 항염증작용을 보임과 동시에 인슐린 저항성을 개선하여 타겟 질환인 NASH의 초중기 모두에서 효능을 보일 것으로 기대합니다.

개발현황

  • 피에이치파마는 2017년 3월 글로벌 제약사인 Bayer AG로부터 PHP-303을 취득. Bayer AG는 호흡기 관련 적응증으로 임상 2상 완료하여 안정성과 타겟억제작용을 확인.
  • 피에이치파마는 PHP-303에 대해 NASH를 적응증으로 신약개발을 준비중이며, 2019 임상 1b (SAD/MAD) 완료
  • 유전질환인 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 적응증 확대로 유럽 임상 2상 승인 완료

알파-1 항트립신 결핍증(AATD)이란?

알파-1 항트립신 결핍증(AATD, Alpha-1 Antitrypsin Deficiency)은 알파-1 항트립신(alpha-1 antitrypsin, A1AT)이라고 불리는 단백질의 결핍으로 나타나는 유전 질환으로 간세포에서 항단백효소(antiprotease)의 분비와 저장에 이상이 생겨서 발생 알파-1 항트립신이 부족할 경우 폐기종(emphysema), 간경화(cryptogenic cirrhosis), 문맥고혈압(portal hypertension)등의 간질환이 나타날 수 있음 현재 전 세계적으로 알파-1 항트립신 치료제 시장 규모는 약 10억 달러에 달하고 있으며, 2025년까지 약 18억 달러로 성장할 것으로 예측됨.

(출처: Market Insights, Epidemiology and Market Forecast-2015; 2017 data, Kamada)