알파-1 항트립신 결핍증(AATD)이란?
알파-1 항트립신 결핍증(AATD, Alpha-1 Antitrypsin Deficiency)은 알파-1 항트립신(alpha-1 antitrypsin, A1AT)이라고 불리는 단백질의 결핍으로 나타나는 유전 질환으로 간세포에서 항단백효소(antiprotease)의 분비와 저장에 이상이 생겨서 발생 알파-1 항트립신이 부족할 경우 폐기종(emphysema), 간경화(cryptogenic cirrhosis), 문맥고혈압(portal hypertension)등의 간질환이 나타날 수 있음 현재 전 세계적으로 알파-1 항트립신 치료제 시장 규모는 약 10억 달러에 달하고 있으며, 2025년까지 약 18억 달러로 성장할 것으로 예측됨.